Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Evolocumab (Neues Anwendungsgebiet: primäre Hypercholesterinämie, 10 bis 17 Jahre)

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 16. Juni 2022 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie um die Nutzenbewertung von Evolocumab (Repatha) für das neue Anwendungsgebiet „primäre Hypercholesterinämie bei Kindern und Jugendlichen von 10 bis 17 Jahren“ – konkret die heterozygote familiäre Hypercholesterinämie bei 10- bis 17-Jährigen sowie die homozygote familiäre Hypercholesterinämie bei 10- bis 11-Jährigen. Für alle vier betrachteten Patientengruppen (jeweils mit ausgeschöpften bzw. nicht ausgeschöpften diätetischen und medikamentösen Optionen zur Lipidsenkung) kommt der G-BA zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (maximal tolerierte medikamentöse Therapie bzw. LDL-Apherese als „ultima ratio“) nicht belegt ist, da keine bewertbaren Daten vorliegen. Die betroffenen Patientengruppen sind sehr klein (insgesamt ca. 770 bis 950 Patientinnen und Patienten); die Jahrestherapiekosten für Evolocumab liegen je nach Subgruppe zwischen rund 5 887 € und 12 742 € pro Patient(in), in Kombination mit LDL-Apherese deutlich höher. Der Beschluss trat am 16. Juni 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 16. Juni 2022 hat der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie geändert und den Zusatznutzen von Evolocumab (Repatha) für das neue Anwendungsgebiet bei Kindern und Jugendlichen mit familiärer Hypercholesterinämie bewertet – konkret bei 10- bis 17-Jährigen mit heterozygoter sowie 10- bis 11-Jährigen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, jeweils unterteilt nach Ausschöpfung der diätetischen und medikamentösen Lipidsenkungsoptionen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden die maximal tolerierte medikamentöse Therapie (Statine, Cholesterinresorptionshemmer, Anionenaustauscher) bzw. bei ausgeschöpften Optionen die LDL-Apherese als „ultima ratio“ festgelegt. In allen vier Patientengruppen wurde ein Zusatznutzen nicht belegt, da die zentrale Studie HAUSER-RCT die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht abbildete (keine gesicherte maximal tolerierbare Statindosis, keine Therapieanpassungen) und für die übrigen Gruppen keine geeigneten Daten vorlagen. Der Beschluss hat keine neuen Bürokratiekosten zur Folge; die Verordnungseinschränkungen der AM-RL (Anlage III) bleiben zu beachten.