Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Idecabtagen vicleucel (Multiples Myelom, mind. 3 Vortherapien)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 16. Juni 2022 die Arzneimittel-Richtlinie geändert und deren Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Idecabtagen vicleucel (Abecma) ergänzt. Die Bewertung betrifft erwachsene Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die mindestens drei Vortherapien (einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers) erhalten haben und unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben – bundesweit rund 1.200 bis 1.300 Personen. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wird als „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ bestimmt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Anwendung ist auf qualifizierte Behandlungszentren beschränkt und unterliegt den Qualitätssicherungsmaßnahmen für CAR-T-Zellen; die Jahrestherapiekosten betragen 350.000 € pro Patientin bzw. Patient zuzüglich notwendiger GKV-Leistungen (u. a. lymphozytendepletierende Chemotherapie).

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 16. Juni 2022 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und regelt die Nutzenbewertung des CAR-T-Zelltherapeutikums Idecabtagen vicleucel (Abecma®) – eines als Orphan Drug zugelassenen Gentherapeutikums – zur Behandlung des rezidivierten und refraktären multiplen Myeloms bei Erwachsenen nach mindestens drei Vortherapien (einschließlich Immunmodulator, Proteasominhibitor und Anti-CD38-Antikörper). Aufgrund der nur einarmigen Zulassungsstudien (KarMMa, CRB-401) und nicht verwertbarer indirekter Vergleiche stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Von der Entscheidung betroffen sind schätzungsweise 1.200 bis 1.300 GKV-versicherte Patientinnen und Patienten; die Anwendung ist qualitätsgesichert nur in qualifizierten Behandlungszentren nach den Vorgaben der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie zulässig. Die einmaligen Therapiekosten betragen 350.000 € zuzüglich Kosten für die lymphozytendepletierende Chemotherapie (Fludarabin/Cyclophosphamid).