Einleitung eines Beratungsverfahrens: ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie – Gentherapien bei Hämophilie

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 16. Juni 2022 ein Beratungsverfahren zur Änderung der Richtlinie zu Anforderungen an die Qualität der Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien gemäß § 136a Absatz 5 SGB V (ATMP-QS-RL) eingeleitet. Gegenstand des Verfahrens sind Gentherapien bei Hämophilie – konkret Valoctocogene roxaparvovec zur Behandlung der Hämophilie A sowie Etranacogene dezaparvovec zur Behandlung der Hämophilie B. Ziel ist es, die Anforderungen an die Qualität der Anwendung dieser beiden Gentherapeutika zu beraten und entsprechende Regelungen für die ATMP-QS-RL vorzubereiten. Der Beschluss selbst ändert noch keine Inhalte der Richtlinie, sondern leitet lediglich das Beratungsverfahren dazu ein.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 16. Juni 2022 leitet der G-BA ein Beratungsverfahren zur Änderung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie (§ 136a Abs. 5 SGB V) ein, um Anforderungen an die qualitätsgesicherte Anwendung von Gentherapien bei Hämophilie A und B festzulegen – ausgelöst durch die laufenden EMA-Zulassungsverfahren für Valoctocogene roxaparvovec (Hämophilie A) und Etranacogene dezaparvovec (Hämophilie B). Betroffen sind vor allem erwachsene Patientinnen und Patienten mit schwerer Hämophilie (in Deutschland ca. 2.500 dauerhaft behandlungsbedürftige Personen), während Kinder aufgrund des Organwachstums derzeit nicht infrage kommen. Kernpunkte der geplanten Änderung sind die korrekte Indikationsstellung inklusive Interpretation genetischer Befunde sowie die Behandlung und Nachsorge durch hochspezialisierte, zertifizierte Zentren (GTH-zertifizierte Hemophilia Comprehensive Care Centers mit Hepatologen im Team), da Immunreaktionen mit Transaminasenerhöhungen eine rasche Immunsuppression erfordern können. Ergänzend wird ein Hub-and-Spoke-Modell empfohlen, bei dem die Gentherapiezentren eng mit den heimatnahen Hämophiliezentren kooperieren, um das wöchentliche Monitoring insbesondere in den ersten sechs bis zwölf Monaten flächendeckend sicherzustellen.