Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Spinale Muskelatrophie) – Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Der Beschluss vom 21. Juli 2022 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zum Wirkstoff Risdiplam (Spinale Muskelatrophie) um eine Beschränkung der Versorgungsbefugnis nach § 35a Absatz 3b Satz 2 SGB V. Danach dürfen Patientinnen und Patienten mit einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie ab einem Alter von 2 Monaten, mit klinisch diagnostizierter Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit bis zu vier Kopien des SMN2-Gens, mit Risdiplam nur noch von solchen Leistungserbringern versorgt werden, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken; die Mitwirkung wird durch die ordnungsgemäße, schriftlich nachgewiesene Teilnahme an einem Indikationsregister auf Basis des bestätigten Studienprotokolls des pharmazeutischen Unternehmers gewährleistet. Nicht versorgungsbefugte Leistungserbringer können das Arzneimittel ausnahmsweise zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung verordnen, sofern dies ausschließlich der Weiterverordnung und Sicherung des Therapieerfolgs nach vorheriger Abstimmung mit dem versorgungsbefugten Leistungserbringer dient und dieser weiterhin für die Datenerhebung zuständig bleibt. Der Beschluss tritt mit Wirkung vom 21. Juli 2022 in Kraft; die Beschränkung der Versorgungsbefugnis entfaltet ihre Wirkung jedoch erst mit dem Beginn der anwendungsbegleitenden Datenerhebung, der in einem gesonderten Beschluss festgelegt wird.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 21. Juli 2022 hat der G-BA die Versorgungsbefugnis für den Wirkstoff Risdiplam bei spinaler Muskelatrophie (SMA) auf solche Leistungserbringer beschränkt, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Abs. 3b SGB V mitwirken. Ziel ist eine möglichst vollständige und valide Datenerfassung, um aussagekräftige Daten zur Frage eines langfristigen Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie zu erhalten – insbesondere da laufende Studien Evidenzlücken nicht schließen können und nur wenige Patienten behandelt werden. Betroffen sind vertragsärztlich tätige Ärztinnen und Ärzte, medizinische Versorgungszentren sowie zugelassene Krankenhäuser, die Risdiplam verordnen bzw. anwenden. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.