Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Burosumab (Überschreitung 50 Mio € Grenze: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis ≤ 17 Jahre)

Der Beschluss des G-BA vom 21. Juli 2022 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): In der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) werden die bisherigen Angaben zu Burosumab (Crysvita) aus dem Beschluss vom 2. April 2020 aufgehoben und durch eine neue Nutzenbewertung ersetzt. Betroffen ist das Anwendungsgebiet der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung (ca. 200–550 Patientinnen und Patienten; Überschreitung der 50-Mio.-€-Grenze). Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Phosphatsubstitution und aktives Vitamin D in Kombination) ergibt sich lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen; die Behandlung muss durch in der Therapie von Knochenstoffwechselerkrankungen erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Patientin bzw. Patient 69.931,56 € bis 628.026,29 €; der Beschluss trat am 21. Juli 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 21. Juli 2022 regelt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Burosumab (Crysvita) zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung, die aufgrund der Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze nach § 35a SGB V erforderlich wurde. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Kombination aus Phosphatsubstitution und aktivem Vitamin D (Calcitriol oder Alfacalcidol) festgelegt. Auf Basis der zulassungsbegründenden Phase-III-Studie UX023-CL301 (Kinder 1–12 Jahre; für 13- bis 17-Jährige wurden keine Daten vorgelegt, der Zusatznutzen wird jedoch auf die Gesamtpopulation übertragen) stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest – gestützt auf Vorteile beim 6-Minuten-Gehtest und bei der Körpergröße, bei erheblichen Unsicherheiten (offenes Studiendesign, nicht fachinformationskonforme Dosierung). Die Feststellungen wurden in Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie verankert; die Anwendung muss durch in der Therapie von Knochenstoffwechselerkrankungen erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen.