Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Spinale Muskelatrophie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Mit Beschluss vom 21. Juli 2022 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) und ergänzt in Anlage XII die bestehenden Angaben zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Risdiplam (Evrysdi, 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie) um Anforderungen an eine anwendungsbegleitende Datenerhebung samt Auswertungen nach § 35a Absatz 3b Satz 1 SGB V. Anlass ist die beantragte Anwendungsgebietserweiterung (künftig Behandlung ohne Altersuntergrenze); der Anwendungsbereich der bereits bestehenden Forderung einer Datenerhebung vom 7. Oktober 2021 wird daher auf Patientinnen und Patienten im Alter von 0 bis 2 Monaten ausgeweitet, wobei sich der G-BA bei abweichender Zulassung eine Anpassung oder Aufhebung vorbehält. Die Erhebung soll als nicht-randomisierter Vergleich auf Basis qualitätsgesicherter Indikationsregister erfolgen (SMArtCARE als Primärregister), mit einer Beobachtung bis Monat 36, einer orientierenden Fallzahl von ca. 125 Patienten sowie zwei Zwischenanalysen nach 18 bzw. 30 Monaten. Die finalen Auswertungen für die erneute Nutzenbewertung hat der pharmazeutische Unternehmer spätestens zum 1. August 2026 als Dossier beim G-BA vorzulegen; der Beschluss trat am 21. Juli 2022 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit diesem Beschluss vom 21. Juli 2022 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und fordert den pharmazeutischen Unternehmer auf Basis von § 35a Abs. 3b SGB V zu einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung für den Orphan-Drug-Wirkstoff Risdiplam zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA), da wesentliche Evidenzlücken bestehen – insbesondere fehlende vergleichende Daten gegenüber zweckmäßigen Therapiealternativen und für präsymptomatische Patienten. Erfasst werden präsymptomatische Patienten mit bis zu drei SMN2-Genkopien sowie symptomatische Patienten mit Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA mit bis zu drei SMN2-Kopien (Patienten mit ≥ vier SMN2-Kopien wurden wegen Unverhältnismäßigkeit ausgeschlossen); als Vergleichstherapie gilt eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec. Die nicht randomisierte Erhebung soll überwiegend im Register SMArtCARE erfolgen, über eine Beobachtungsdauer von 36 Monaten bei ca. 125 Patienten Endpunkte zu Mortalität, Morbidität (motorische, respiratorische, bulbäre Funktion) und schwerwiegenden Nebenwirkungen erfassen. Zwischenanalysen sind nach 18 und 30 Monaten vorzulegen; die finalen Auswertungen für die erneute Nutzenbewertung müssen spätestens zum 1. August 2026 als Dossier beim G-BA eingereicht werden.