Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Burosumab (Überschreitung 50 Mio € Grenze: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre)

Mit Beschluss vom 21. Juli 2022 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V und fasst den Eintrag zum Wirkstoff Burosumab (Crysvita) neu; die bisherigen Angaben aus dem Beschluss vom 15. April 2021 werden aufgehoben. Anlass war die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze für das Anwendungsgebiet „Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Erwachsenen“. Ergebnis der Neubewertung: Ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Phosphatsubstitution in Kombination mit aktivem Vitamin D, d. h. Calcitriol oder Alfacalcidol) ist nicht belegt, da keine geeigneten Daten vorgelegt wurden; die Behandlung muss zudem durch in der Therapie von Knochenstoffwechselerkrankungen erfahrene Ärztinnen und Ärzte eingeleitet und überwacht werden. Für die ca. 410–810 betroffenen Patientinnen und Patienten betragen die Jahrestherapiekosten für Burosumab 278.090,80 € bis 312.810,03 € (zuzüglich 923 € Zuschlag für die Herstellung der parenteralen Lösung) gegenüber rund 1.007 € bis 1.679 € für die Vergleichstherapie; der Beschluss trat am 21. Juli 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 21. Juli 2022 regelt die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs Burosumab (Crysvita) zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Erwachsenen (≥ 18 Jahre), ausgelöst durch die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Kombination aus Phosphatsubstitution und aktivem Vitamin D (Calcitriol oder Alfacalcidol) festgelegt. Da die vom Hersteller vorgelegte zulassungsbegründende Phase-III-Studie UX023-CL303 nur gegen Placebo – und nicht gegen diese Vergleichstherapie – durchgeführt wurde, konnte sie nicht herangezogen werden; ein Zusatznutzen von Burosumab ist daher nicht belegt, wobei das Mittel laut G-BA in Einzelfällen dennoch eine relevante Therapieoption darstellen kann. Der Beschluss führt zu einer entsprechenden Änderung der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.