Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Brexucabtagen-Autoleucel/Autologe Anti-CD19-transduzierte CD3+ Zellen (rezidiviertes oder refraktäres Mantelzell-Lymphom) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Der Beschluss vom 21. Juli 2022 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – nach den bereits bestehenden Angaben zur Nutzenbewertung vom 5. August 2021 – um die Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b Satz 1 SGB V für den Wirkstoff Autologe Anti-CD19-transduzierte CD3-positive Zellen (Brexucabtagen autoleucel, Tecartus®). Dies betrifft erwachsene Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien, die einen Bruton-Tyrosinkinase-(BTK)-Inhibitor einschließen. Vorgesehen ist ein nicht randomisierter, prospektiver Vergleich mit einer patientenindividuellen Vergleichstherapie – vorzugsweise als vergleichende Registerstudie unter Nutzung des europäischen Registers EMCL – mit einer Nachbeobachtungsdauer von mindestens 36 Monaten, einer orientierenden Fallzahl von 190 Patientinnen und Patienten sowie zwei Zwischenanalysen. Das Studienprotokoll und der statistische Analyseplan sind bis zum 21. Dezember 2022 beim G-BA einzureichen; die finalen Auswertungen für eine erneute Nutzenbewertung müssen spätestens bis zum 21. Juli 2028 als Dossier vorgelegt werden.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 21. Juli 2022 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und fordert für den Wirkstoff Brexucabtagen Autoleucel (Tecartus®, eine CAR-T-Zelltherapie) eine anwendungsbegleitende Datenerhebung nach § 35a Abs. 3b SGB V. Betroffen sind erwachsene Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom nach mindestens zwei systemischen Therapien einschließlich eines BTK-Inhibitors. Wegen bestehender Evidenzlücken (langfristiger Nutzen/Schaden, fehlende Vergleichsdaten) wird ein prospektiver, nicht randomisierter Vergleich gegen eine patientenindividuelle Vergleichstherapie gefordert – vorzugsweise als Registerstudie im anzupassenden EMCL-Register – über mindestens 36 Monate mit rund 190 Patientinnen und Patienten. Der pharmazeutische Unternehmer muss das Studienprotokoll bis 21. Dezember 2022 vorlegen, Zwischenanalysen nach 18, 36 und 54 Monaten durchführen und die finalen Auswertungen zur erneuten Nutzenbewertung spätestens bis 21. Juli 2028 einreichen.