Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) vom 4. August 2022 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet: Behandlung von Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine andere bzw. unbekannte Mutation tragen – im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best Supportive Care festgelegt; ein Zusatznutzen ist nicht belegt, da keine für die Bewertung verwertbaren Daten vorliegen. Die betroffene Patientengruppe umfasst ca. 56 Patientinnen und Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen insgesamt rund 239.477 € bis 239.533 € pro Patient (Ivacaftor plus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor). Die Einleitung und Überwachung der Behandlung darf nur durch Ärztinnen und Ärzte erfolgen, die in der Therapie von Kindern mit zystischer Fibrose erfahren sind; der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung, dem 4. August 2022, in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 4. August 2022 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertet den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine andere bzw. unbekannte Mutation tragen“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best Supportive Care festgelegt. Da der pharmazeutische Unternehmer keine Studiendaten für diese Population vorlegte und eine Übertragung eines Zusatznutzens aus anderen Patientengruppen (z. B. Kinder mit Minimalfunktionsmutation oder Personen ab 12 Jahren) nicht gerechtfertigt ist, wurde ein Zusatznutzen nicht belegt – gleichwohl kann die Therapie angesichts des progredienten Krankheitsverlaufs für einzelne Patienten eine relevante Option darstellen. Die vom Hersteller angegebene Zielpopulation von 56 GKV-Patienten stuft der G-BA als Unterschätzung ein; die Behandlung darf nur durch in der CF-Therapie von Kindern erfahrene Ärztinnen und Ärzte eingeleitet und überwacht werden.