Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 4. August 2022 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) für ein neues Anwendungsgebiet ergänzt. Betroffen sind Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen; als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt. Für diese Patientengruppe (ca. 21 Patientinnen und Patienten) ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten betragen für das zu bewertende Arzneimittel (Ivacaftor plus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) rund 239.476 € bis 239.533 € gegenüber etwa 147.950 € bis 148.006 € für die Vergleichstherapie; der Beschluss trat am 4. August 2022 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 4. August 2022 änderte der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und bewertete den Zusatznutzen von Ivacaftor (Kalydeco) in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor für ein neues Anwendungsgebiet: die Behandlung von Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen (GKV-Zielpopulation: ca. 21 Patienten). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt. Da der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichenden Studien vorlegte und eine Übertragung des Zusatznutzens von anderen Mutationstypen oder älteren Patienten nicht möglich ist, kam der G-BA zum Ergebnis, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.