Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 4. August 2022 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie um Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für ein neues Anwendungsgebiet zu ergänzen. Betroffen sind Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen; als zweckmäßige Vergleichstherapie gilt Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor. Für diese Patientengruppe (ca. 21 Patientinnen und Patienten) ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 239.476 € bis 239.533 € (zu bewertendes Arzneimittel inkl. Ivacaftor) gegenüber etwa 147.950 € bis 148.006 € für die Vergleichstherapie; der Beschluss trat mit Wirkung vom 4. August 2022 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 4. August 2022 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertet das neue Anwendungsgebiet von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) zur Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Kindern von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt. Da der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichenden Studien vorlegte und eine Übertragung des Zusatznutzens weder von anderen Mutationstypen noch von älteren Patienten möglich ist, stellt der G-BA fest, dass kein Zusatznutzen belegt ist. Die Behandlung darf nur durch ärztliches Personal mit Erfahrung in der Therapie von Kindern mit zystischer Fibrose eingeleitet und überwacht werden; für die Zielpopulation (ca. 21 Patienten laut Hersteller, vom G-BA als unterschätzt eingestuft) entstehen keine neuen Bürokratiekosten.