Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 4. August 2022 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V ergänzt – und zwar um die Bewertung von Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet der Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Ivacaftor-Monotherapie) ist ein Zusatznutzen nicht belegt, da keine geeigneten Daten vorliegen. Die betroffene Patientengruppe umfasst ca. 28 Patientinnen und Patienten; die Jahrestherapiekosten für die Kombinationsbehandlung betragen rund 239.476,37 € bis 239.532,81 € pro Patient (Vergleichstherapie: 165.828,36 €). Der Beschluss trat am 4. August 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 4. August 2022 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose“ bei Kindern von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und eine Gating-Mutation (inkl. R117H) auf dem zweiten Allel tragen – im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Ivacaftor-Monotherapie festgelegt. Da der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichenden Studien vorlegte und eine Übertragung des Zusatznutzens weder von anderen Mutationstypen noch von älteren Patienten möglich ist, stellte der G-BA einen Zusatznutzen nicht belegt fest. Die Zielpopulation in der GKV wird auf ca. 28 Patienten geschätzt (vom G-BA als Unterschätzung bewertet); die Behandlung darf nur durch ärztliches Personal mit Erfahrung in der CF-Therapie bei Kindern eingeleitet und überwacht werden.