Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 4. August 2022 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ändern und in der Anlage XII die Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für ein neues Anwendungsgebiet zu ergänzen. Der Beschluss betrifft Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen; als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Ivacaftor festgelegt. Für diese Patientengruppe (ca. 28 Patientinnen und Patienten) ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt, da keine geeigneten Daten vorliegen. Die Jahrestherapiekosten betragen für das zu bewertende Arzneimittel in Kombination mit Ivacaftor insgesamt rund 239.477 bis 239.533 Euro (Vergleichstherapie Ivacaftor: 165.828,36 Euro); der Beschluss trat mit Wirkung vom 4. August 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 4. August 2022 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und betrifft die Nutzenbewertung des neuen Anwendungsgebiets von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei zystischer Fibrose (Mukoviszidose). Betroffen sind Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen – eine sehr kleine Zielpopulation von schätzungsweise rund 28 GKV-Patienten. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Ivacaftor festgelegt; da keine direkt vergleichenden Studien vorgelegt wurden und eine Übertragung des Zusatznutzens von anderen Mutationstypen oder älteren Patienten nicht möglich ist, wurde ein Zusatznutzen nicht belegt. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung darf nur durch in der Therapie von Kindern mit zystischer Fibrose erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen, wobei die Vorgaben der Fachinformation zu beachten sind.