Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 4. August 2022 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor“ bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine andere bzw. unbekannte Mutation tragen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best Supportive Care festgelegt; ein Zusatznutzen ist nicht belegt, da keine verwertbaren Daten vorliegen. Die betroffene Patientengruppe umfasst ca. 56 Kinder; die Einleitung und Überwachung der Behandlung darf nur durch Ärztinnen und Ärzte mit Erfahrung in der Therapie zystischer Fibrose bei Kindern erfolgen. Die Jahrestherapiekosten betragen insgesamt 239.476,37 € bis 239.532,81 € pro Patientin bzw. Patient (Stand Lauer-Taxe: 15. Juli 2022); der Beschluss trat am 4. August 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 4. August 2022 betrifft die frühe Nutzenbewertung des neuen Anwendungsgebiets der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Kindern von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine andere bzw. unbekannte Mutation tragen (Zielpopulation: ca. 56 GKV-Patienten). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care festgelegt; da der pharmazeutische Unternehmer keine Studiendaten für diese Patientengruppe vorlegte und eine Übertragung des Zusatznutzens aus anderen Populationen (z. B. Kinder mit Minimalfunktionsmutation oder Patienten ab 12 Jahren) nicht gerechtfertigt ist, wurde ein Zusatznutzen nicht belegt. Gleichzeitig stellt der G-BA jedoch fest, dass das Arzneimittel angesichts des progredienten Erkrankungsverlaufs für einzelne Patientinnen und Patienten eine relevante Therapieoption darstellen kann. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung darf nur durch in der CF-Therapie bei Kindern erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.