Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Mit Beschluss vom 4. August 2022 ergänzt der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um Angaben zum neuen Anwendungsgebiet von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio): die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose (Mukoviszidose), die homozygot bzgl. der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind. Als zweckmäßige Vergleichstherapie gelten Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor jeweils in Kombination mit Ivacaftor; der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest – mit Vorteilen bei pulmonalen Exazerbationen sowie in mehreren Domänen von Symptomatik und gesundheitsbezogener Lebensqualität (CFQ-R), jedoch ohne relevante Unterschiede bei Mortalität und Nebenwirkungen. Die Entscheidung betrifft rund 470 Patientinnen und Patienten; die Jahrestherapiekosten liegen bei ca. 239.476,37 € bis 239.532,81 € (zum Vergleich: ca. 147.949,62 €–148.006,07 € bzw. 148.419,04 € für die zweckmäßige Vergleichstherapie). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA (4. August 2022) in Kraft.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 4. August 2022 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die frühe Nutzenbewertung der Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose (Mukoviszidose), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren, die homozygot bzgl. der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden Lumacaftor/Ivacaftor bzw. Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt; da keine direkt vergleichenden Studien vorlagen, übertrug der G-BA die Ergebnisse der bereits bewerteten Studie bei Jugendlichen und Erwachsenen ab 12 Jahren auf die jüngere Patientengruppe (ca. 467 GKV-Versicherte). Aufgrund der verbleibenden Unsicherheit durch diesen Evidenztransfer stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Der Beschluss hat keine Auswirkungen auf Bürokratiekosten; die Therapiekosten des zu bewertenden Arzneimittels liegen über denen der Vergleichstherapie.