Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/ Elexacaftor, 6 bis 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Der G-BA hat mit Beschluss vom 4. August 2022 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um Angaben zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) für ein neues Anwendungsgebiet ergänzt: die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind. Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor) wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, wobei sich Vorteile v. a. bei Morbidität und gesundheitsbezogener Lebensqualität zeigten. Die betroffene Patientengruppe umfasst rund 470 Patientinnen und Patienten; die Jahrestherapiekosten betragen für das zu bewertende Arzneimittel 239 476,37 € bis 239 532,81 € pro Patientin bzw. Patient. Der Beschluss trat mit Wirkung vom 4. August 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 4. August 2022 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern von 6 bis 11 Jahren, die homozygot bzgl. der F508del-Mutation sind“. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden Lumacaftor/Ivacaftor bzw. Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor festgelegt; da keine direkt vergleichenden Studien vorliegen, überträgt der G-BA den bereits für Jugendliche und Erwachsene ab 12 Jahren festgestellten erheblichen Zusatznutzen auf die jüngere Patientengruppe (ca. 467 GKV-Versicherte). Aufgrund der Unsicherheit dieses Evidenztransfers sowie der einarmigen Studie VX18-445-106 stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Die Behandlung soll qualitätsgesichert durch in der CF-Therapie von Kindern erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.