Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/ Elexacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 4. August 2022 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um die Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco) für ein neues Anwendungsgebiet: die Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation mit Minimalfunktion tragen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best Supportive Care festgelegt; für diese Patientengruppe (ca. 230 Patientinnen und Patienten) besteht ein Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen, gestützt u. a. auf Vorteile bei pulmonalen Exazerbationen, Lungenfunktion (LCI 2,5), BMI und Lebensqualität. Die Jahrestherapiekosten betragen insgesamt 239 476,37 € bis 239 532,81 € pro Patientin bzw. Patient (Ivacaftor plus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, Stand Lauer-Taxe 15. Juli 2022). Der Beschluss trat am 4. August 2022 in Kraft.

Zusammenfassung

Der Beschluss des G-BA vom 4. August 2022 ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und betrifft die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Kalydeco) für das neue Anwendungsgebiet: Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Minimalfunktions-Mutation (MF) tragen. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care (BSC) festgelegt; auf Basis der randomisierten Phase-III-Studie VX19-445-116 (121 Patienten, 24 Wochen) stellte der G-BA einen Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – mit signifikanten Vorteilen u. a. bei pulmonalen Exazerbationen, Lung Clearance Index, BMI und Symptomatik (CFQ-R) sowie keinem relevanten Unterschied bei Nebenwirkungen. Die Zielpopulation in der GKV wird auf ca. 233 Patienten geschätzt, die Behandlung muss durch erfahrene CF-Ärzte erfolgen, und durch den Beschluss entstehen keine Bürokratiekosten.