Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 4. August 2022 die Arzneimittel-Richtlinie geändert, indem er der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) Angaben zum neuen Anwendungsgebiet von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) hinzugefügt hat. Der Beschluss betrifft Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich einer F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation mit Minimalfunktion tragen; als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best Supportive Care festgelegt. Für diese Patientengruppe (ca. 230 Patientinnen und Patienten) ergab sich ein Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie, gestützt u. a. auf Vorteile bei pulmonalen Exazerbationen, Lungenfunktion (LCI2,5), BMI und Lebensqualität. Die Jahrestherapiekosten betragen insgesamt rund 239.476,37 € bis 239.532,81 € pro Patientin bzw. Patient (zzgl. patientenindividuell unterschiedlichem Best Supportive Care).

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 4. August 2022 ändert die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) und regelt die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio) für das neue Anwendungsgebiet „Zystische Fibrose (Mukoviszidose) bei Kindern von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot bzgl. der F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation mit Minimalfunktion tragen“ (Kombinationstherapie mit Ivacaftor). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Best Supportive Care (BSC) festgelegt; auf Basis der Phase-III-Studie VX19-445-116 (121 Patienten, 24 Wochen) stellt der G-BA einen Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – u. a. bei pulmonalen Exazerbationen, Lungenfunktion (LCI2,5, FEV1%), BMI und Symptomatik/Lebensqualität (CFQ-R). Von der Entscheidung sind in der GKV rund 233 Patientinnen und Patienten betroffen; die Behandlung darf nur durch in der CF-Therapie bei Kindern erfahrene Ärztinnen und Ärzte eingeleitet und überwacht werden. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.