Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avacopan (Granulomatose mit Polyangiitis oder mikroskopische Polyangiitis, Kombination mit Rituximab oder Cyclophosphamid)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 4. August 2022 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Avacopan (Tavneos) ergänzt wurde. Für erwachsene Patientinnen und Patienten mit schwerer aktiver Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) oder mikroskopischer Polyangiitis (MPA) in Kombination mit einem Rituximab- oder Cyclophosphamid-Dosierungsschema stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen fest; da Avacopan als Orphan-Arzneimittel zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt, das Ausmaß wurde anhand der Studie ADVOCATE quantifiziert (u. a. Vorteil bei anhaltender Remission nach 52 Wochen sowie bei einzelnen unerwünschten Ereignissen). Von der Entscheidung sind schätzungsweise 2.180 bis 2.280 Patientinnen und Patienten betroffen. Die Jahrestherapiekosten betragen je nach Kombination etwa 49.600 € bis 49.750 € (mit Cyclophosphamid IV bzw. PO) bzw. rund 60.300 € bis 92.900 € (mit Rituximab, zuzüglich ggf. patientenindividuell unterschiedlicher Glukokortikoid-Kosten). Der Beschluss trat am 4. August 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 4. August 2022 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertete den Nutzen des Orphan-Drug Avacopan (Tavneos) zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit schwerer aktiver Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) oder mikroskopischer Polyangiitis (MPA) in Kombination mit einem Rituximab- oder Cyclophosphamid-Dosierungsschema. Auf Basis der zulassungsbegründenden Phase-III-Studie ADVOCATE (Avacopan vs. Prednison) stellte der G-BA einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen fest, gestützt v. a. auf einen statistisch signifikanten Vorteil beim Endpunkt „anhaltende Remission“ nach 52 Wochen, während sich für Mortalität und Nebenwirkungen kein Unterschied zeigte; Unsicherheiten bestehen u. a. aufgrund der fehlenden Erhaltungstherapie nach Rituximab und der relativ kurzen Studiendauer. Die Behandlung soll durch in der GPA/MPA-Therapie erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen; nicht untersucht wurde Avacopan bei beatmungspflichtiger alveolärer Hämorrhagie sowie bei dialysepflichtigen Patientinnen und Patienten (eGFR < 15 ml/min/1,73 m²). Das Dokument enthält zudem Angaben zur unsicheren Patientenzahl in der GKV-Zielpopulation sowie eine detaillierte Darstellung der annualisierten Therapiekosten (u. a. ca. 8.620 € AVP pro Avacopan-Packung, 180 Kapseln).