Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b SGB V – Etranacogene Dezaparvovec (Hämophilie B)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 4. August 2022 ein Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Absatz 3b SGB V für den Wirkstoff Etranacogene Dezaparvovec eingeleitet. Das Verfahren betrifft die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel), die einen vorbestehenden neutralisierenden Anti-AAV5-Antikörpertiter unter 1:700 aufweisen. Mit der Durchführung des Verfahrens wurde der Unterausschuss Arzneimittel beauftragt; das IQWiG soll zudem ein Konzept für die anwendungsbegleitende Datenerhebung erstellen. Der Beschluss trat am Tag seiner Beschlussfassung in Kraft; die tragenden Gründe werden auf den Internetseiten des G-BA veröffentlicht.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 4. August 2022 leitet der G-BA ein Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Absatz 3b SGB V für den Wirkstoff Etranacogene Dezaparvovec ein, einem Gentherapeutikum zur Behandlung der Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel). Betroffene Patientengruppe sind Erwachsene mit Hämophilie B und einem neutralisierenden Anti-AAV5-Antikörpertiter unter 1:700; das Zulassungsverfahren bei der EMA läuft seit März 2022 im beschleunigten Verfahren. Da bislang ausschließlich einarmige Studien (u. a. HOPE-B) vorliegen und keine vergleichenden Daten gegenüber bestehenden Therapiealternativen erwartet werden, soll die Evidenzgrundlage für die Nutzenbewertung durch Daten aus der Versorgung verbessert werden. Das IQWiG wird mit der Erstellung des Konzepts für die Datenerhebung beauftragt, wobei die Vorbereitung grundsätzlich sechs Monate nicht überschreiten soll.