Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avapritinib (Neues Anwendungsgebiet: systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie)

Der G-BA hat mit Beschluss vom 15. September 2022 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um Angaben zum Wirkstoff Avapritinib (Handelsname Ayvakyt) ergänzt. Betroffen ist das neue Anwendungsgebiet „systemische Mastozytose“: die Monotherapie erwachsener Patientinnen und Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie. Da Avapritinib als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; der G-BA bestimmt das Ausmaß des Zusatznutzens als „Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen“, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Für die geschätzte Patientengruppe von ca. 270 bis 680 Personen betragen die Jahrestherapiekosten 257.970,81 € (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte); der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung am 15. September 2022 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 15. September 2022 ändert der G-BA die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Avapritinib (Ayvakyt®) für das neue Anwendungsgebiet „fortgeschrittene systemische Mastozytose“ – d. h. aggressive systemische Mastozytose (ASM), systemische Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) bei Erwachsenen nach mindestens einer systemischen Vortherapie. Als Orphan Drug gilt der Zusatznutzen zwar durch die Zulassung als belegt, doch aufgrund nur einarmiger Studiendaten (PATHFINDER, EXPLORER) und methodisch unzureichender indirekter Vergleiche stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Die Therapie soll qualitätsgesichert durch in der Mastozytose-Behandlung erfahrene Fachärztinnen und Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie/Onkologie erfolgen; die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug gesetzlicher Rabatte rund 21.203 €.