Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegcetacoplan (Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, vorbehandelte Patienten)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 15. September 2022 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) dahingehend zu ändern, dass die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Pegcetacoplan ergänzt wird. Für erwachsene Patientinnen und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die trotz mindestens dreimonatiger Behandlung mit einem C5-Inhibitor weiterhin anämisch sind, gilt der medizinische Zusatznutzen aufgrund der Zulassung als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) als belegt; das Ausmaß des Zusatznutzens wurde als „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ bestimmt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die für die Behandlung infrage kommende Patientengruppe umfasst etwa 190 bis 520 Personen; die Jahrestherapiekosten betragen 426.219,99 € je Patientin bzw. Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe vom 15. August 2022). Der Beschluss trat am Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA, dem 15. September 2022, in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 15. September 2022 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertet den Nutzen des Orphan Drugs Pegcetacoplan (Aspaveli) zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach mindestens dreimonatiger Behandlung mit einem C5-Inhibitor weiterhin anämisch sind. Auf Grundlage der pivotalen Phase-III-Studie PEGASUS (Vergleich mit Eculizumab) stellt der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die kontrollierte Studienphase von nur 16 Wochen für die chronische Erkrankung als zu kurz gilt und das Studiendesign erhebliche Limitationen aufweist (Carry-Over-Effekte, offenes Design); die Aussagekraft der Nachweise wird als „Anhaltspunkt“ eingestuft. Für die qualitätsgesicherte Anwendung gelten die Vorgaben der Fachinformation sowie die Behandlung durch in der Hämatologie erfahrene Fachärzte, ergänzt um EMA-Risikominimierungsmaßnahmen (Schulungsmaterial, Patientenkarte wegen erhöhtem Infektionsrisiko). Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlichen Rabatte rund 32.692 €; es entstehen keine neuen Bürokratiekosten.