Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Somatrogon (Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 15. September 2022 die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) dahingehend geändert, dass deren Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Somatrogon (Handelsname: Ngenla) ergänzt wird. Betroffen ist das zugelassene Anwendungsgebiet zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Ausschüttung von Wachstumshormon; hiervon sind schätzungsweise 5.710 bis 6.550 Patientinnen und Patienten betroffen. Der G-BA stellt lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte zwischen 13.899,84 € und 56.051,85 € pro Patientin bzw. Patient (Stand Lauer-Taxe: 15. August 2022); der Beschluss trat am 15. September 2022 in Kraft.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 15. September 2022 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertete den Nutzen des Wirkstoffs Somatrogon (Handelsname Ngenla) – eines als Orphan Drug zugelassenen langwirksamen Wachstumshormons – zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 3 Jahren mit Wachstumsstörung durch unzureichende Wachstumshormonausschüttung. Auf Grundlage der zulassungsbegründenden Phase-III-Studie CP-4-006 (Somatrogon vs. Genotropin) stellte der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da sich keine statistisch signifikanten Unterschiede bei Körpergröße, Lebensqualität (QoLISSY) oder Nebenwirkungen zeigten und die Datengrundlage (offenes Studiendesign, abweichender GH-Cut-off-Wert, unklare Übertragbarkeit auf ältere Knochenalter) eine Quantifizierung nicht zulässt. Für eine qualitätsgesicherte Anwendung wird festgelegt, dass Einleitung und Überwachung der Therapie nur durch in der GHD-Behandlung erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen sollen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.