Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Voretigen Neparvovec (Erbliche Netzhautdystrophie) – Neubewertung nach Fristablauf

Mit diesem Beschluss vom 15. September 2022 ändert der Gemeinsame Bundesausschuss die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): In der Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) werden die bisherigen Angaben zu Voretigen Neparvovec (Luxturna) aus dem Jahr 2019 aufgehoben und im Rahmen der Neubewertung nach Fristablauf neu gefasst. Für erwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf biallelischen RPE65-Mutationen beruht und bei denen ausreichend lebensfähige Netzhautzellen vorliegen, stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest – gestützt insbesondere auf Vorteile bei Mobilitätstest, Lichtempfindlichkeit und Gesichtsfeld. Von der Entscheidung sind schätzungsweise 100 bis 530 Patientinnen und Patienten betroffen. Die Jahrestherapiekosten betragen rund 702.100 € pro Patientin bzw. Patient (für beide Augen), zuzüglich etwa 6.250 € für die Vitrektomie inklusive subretinaler Injektion sowie geringe Kosten für die immunmodulatorische Begleitbehandlung.

Zusammenfassung:

Der G-BA-Beschluss vom 15. September 2022 regelt die erneute Nutzenbewertung der Gentherapie Voretigen Neparvovec (Luxturna) nach Ablauf der Befristung des Erstbeschlusses von 2019 und betrifft erwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie durch biallelische RPE65-Mutationen (ca. 100–530 Betroffene in der GKV). Auf Basis der zulassungsbegründenden Phase-III-Studie 301 und der Langzeit-Verlängerungsstudie LTFU (Daten bis Jahr 5) leitet der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber dem beobachtenden Abwarten ab – gestützt auf signifikante, klinisch relevante Vorteile bei funktionalem Sehen (MLMT), Lichtempfindlichkeit (FST) und Gesichtsfeld (Perimetrie), während für Sehschärfe und Lebensqualität keine relevanten bzw. geeigneten Daten vorliegen. Die Langzeitwirksamkeit und -sicherheit über mindestens 5 Jahre nach Einmalgabe gelten als hinreichend bestätigt, wobei die Aussagekraft der Studien aufgrund offener Studiendesigns und methodischer Limitationen begrenzt ist. Wichtige Eckpunkte sind zudem die Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung (erfahrene Netzhautchirurgen, obligatorische Schulungen, Risikomanagementplan) sowie die Therapiekosten von rund 351.050 € für das Arzneimittel zuzüglich ca. 6.250 € für den stationären Eingriff pro Patientin/Patient.