Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Idebenon (Lebersche hereditäre Optikusneuropathie) – Neubewertung nach Fristablauf

Der G-BA hat am 15. September 2022 eine Neubewertung des Wirkstoffs Idebenon (Raxone) nach Fristablauf beschlossen und die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) entsprechend geändert: Die bisherigen Angaben zu Idebenon (Beschluss vom 13. März 2016, zuletzt geändert am 18. Januar 2018 und 22. November 2019) werden aufgehoben und durch eine neue Eintragung ersetzt. Idebenon ist als Arzneimittel für ein seltenes Leiden (Orphan-Arzneimittel) zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen; der medizinische Zusatznutzen gilt aufgrund der Zulassung als belegt. Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt; die betroffene Patientengruppe umfasst ca. 1.400–3.000 Personen. Die Jahrestherapiekosten betragen 55.261,85 € pro Patientin bzw. Patient (nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte, Stand Lauer-Taxe: 15. August 2022).

Zusammenfassung

Der G-BA-Beschluss vom 15. September 2022 regelt die erneute Nutzenbewertung des Orphan-Drug-Wirkstoffs Idebenon (Raxone) zur Behandlung von Sehstörungen bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON) nach Ablauf der Befristung des Erstbeschlusses vom 17. März 2016. Auf Grundlage der Zulassungsstudie RHODOS sowie der neu eingereichten, jedoch methodisch limitierten einarmigen Studien LEROS und PAROS stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die einarmigen Studien lieferten keine über die vergleichenden RHODOS-Daten hinausgehenden Informationen; zudem zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede bei Sehschärfe und Nebenwirkungen und keine verwertbaren Daten zur Lebensqualität. Der Beschluss ergänzt entsprechend Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und enthält Angaben zu Patientenzahlen, Therapiekosten (ca. 4.542 € pro Packung nach Rabattabzug) sowie Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung durch erfahrene Ärztinnen und Ärzte.