Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Glucarpidase (Verringerung toxischer MTX-Plasmakonzentrationen; ab einem Alter von 28 Tagen)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat mit Beschluss vom 6. Oktober 2022 die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den neuen Wirkstoff Glucarpidase (Voraxaze) ergänzt. Das Arzneimittel ist zur Verringerung toxischer Methotrexat(MTX)-Plasmakonzentrationen bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 28 Tagen mit verzögerter MTX-Ausscheidung bzw. bestehendem Risiko einer MTX-Toxizität zugelassen; als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan-Arzneimittel) gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (einarmige Compassionate-Use- und PK-Studien) eine Quantifizierung nicht zulässt; die betroffene Patientengruppe umfasst ca. 90 bis 440 Personen. Die Jahrestherapiekosten betragen nach Abzug der gesetzlich vorgeschriebenen Rabatte 31.837,60 € bis 127.350,40 € pro Patientin bzw. Patient; der Beschluss trat am 6. Oktober 2022 in Kraft.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 6. Oktober 2022 ändert der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie und bewertet den Nutzen des Wirkstoffs Glucarpidase (Voraxaze) – einem als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittel zur Verringerung toxischer Methotrexat(MTX)-Plasmakonzentrationen bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 28 Tagen mit verzögerter MTX-Ausscheidung oder bestehendem Risiko einer MTX-Toxizität. Auf Grundlage von fünf einarmigen Zulassungsstudien ohne Vergleichsgruppe stellt der G-BA lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die infrage kommende Patientengruppe in der gesetzlichen Krankenversicherung wird auf ca. 90 bis 440 Personen geschätzt; die qualitätsgesicherte Anwendung richtet sich nach der Fachinformation (Zulassung unter „außergewöhnlichen Umständen“). Als Therapiekosten werden für die einmalige intravenöse Gabe von 50 Einheiten/kg Körpergewicht je nach Gewicht ein bis vier Packungen (1.000 Einheiten) mit Kosten von rund 31.838 € pro Packung nach Rabattabzug angesetzt.