Einleitung eines Beratungsverfahrens: ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie – Eladocagene exuparvovec

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 20. Oktober 2022 beschlossen, ein Beratungsverfahren zu einer Änderung der Richtlinie zu Anforderungen an die Qualität der Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP-QS-RL) einzuleiten. Gegenstand des Verfahrens ist das Arzneimittel Eladocagene exuparvovec, das zur Behandlung eines Mangels an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC-Mangel) eingesetzt wird. Ziel ist es, im Rahmen des Beratungsverfahrens die erforderlichen Anforderungen an die Qualität der Anwendung dieses neuartigen Therapeutikums zu erarbeiten und die Richtlinie entsprechend anzupassen. Der Beschluss selbst ändert noch keine konkreten Regelungen der ATMP-QS-RL, sondern leitet lediglich das vorbereitende Beratungsverfahren hierzu ein.

Zusammenfassung:

Mit Beschluss vom 20. Oktober 2022 leitet der G-BA ein Beratungsverfahren zur Änderung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie ein, ausgelöst durch die EU-Zulassung des Gentherapie-Arzneimittels Eladocagene exuparvovec am 18. Juli 2022. Betroffen sind Patienten ab 18 Monaten mit schwerem Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel – einer sehr seltenen, potenziell lebenslimitierenden neurologischen Erkrankung. Da eine korrekte Indikationsstellung besondere fachärztliche Expertise erfordert, der stereotaktische Eingriff ins Gehirn hochkomplex ist und eine interdisziplinäre Zusammenarbeit verschiedener Fachdisziplinen notwendig ist, soll die AG ATMP QS einen Beschlussentwurf mit entsprechenden Qualitätsanforderungen an Struktur-, Prozess- und Ergebnisqualität erarbeiten. Neue Bürokratiekosten entstehen durch den Beschluss nicht.