Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Voxelotor (Hämolytische Anämie bei Sichelzellkrankheit, Monotherapie oder Kombination mit Hydroxycarbamid, ≥ 12 Jahre)

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat am 3. November 2022 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie um eine Nutzenbewertung des Wirkstoffs Voxelotor (Handelsname Oxbryta) zu ergänzen, die als neue Eintragung in die Anlage XII aufgenommen wird. Das Anwendungsgebiet umfasst Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit, behandelt als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid; da es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der G-BA stellt lediglich einen „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (Studie HOPE) eine Quantifizierung nicht zulässt und sich für Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen keine relevanten Unterschiede gegenüber Placebo zeigten. Für die geschätzten rund 1.580 bis 2.580 betroffenen Patienten ergeben sich Jahrestherapiekosten von 100.278,28 € bzw. inklusive einer etwaigen Kombinationstherapie mit Hydroxycarbamid von bis zu 112.213,78 €.

Zusammenfassung

Mit Beschluss vom 3. November 2022 änderte der G-BA die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Voxelotor (Oxbryta), eines als Orphan Drug zugelassenen Arzneimittels zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei Sichelzellkrankheit bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren (Monotherapie oder Kombination mit Hydroxycarbamid). Auf Grundlage der pivotalen Phase-III-Studie HOPE (Voxelotor vs. Placebo) stellte der G-BA lediglich einen „Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen“ fest, da weder bei vasookklusiven Krisen, akutem Thoraxsyndrom/Pneumonie noch bei den Nebenwirkungen signifikante Unterschiede bestanden und keine Daten zur Lebensqualität vorlagen. Die Aussagekraft der Nachweise wurde als gering eingestuft, die qualitätsgesicherte Anwendung soll durch in der Sichelzellkrankheit-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen. Die Jahrestherapiekosten wurden auf Basis der Lauer-Taxe (Stand 15. Oktober 2022) berechnet; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.