Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Axicabtagen-Ciloleucel (Neubewertung nach Fristablauf: (diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom))

Der G-BA hat am 3. November 2022 beschlossen, die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Rahmen der Neubewertung nach Fristablauf des Wirkstoffs Axicabtagen-Ciloleucel (Yescarta) zu ändern: Die bisherigen Angaben aus dem Beschluss vom 2. Mai 2019 werden aufgehoben und durch die neue Nutzenbewertung ersetzt. Für erwachsene Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) sowie mit rezidiviertem oder refraktärem primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien stellt der G-BA jeweils lediglich einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan-Arzneimittel) gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Die Jahrestherapiekosten betragen 282.000 € pro Patientin bzw. Patient zuzüglich zusätzlicher notwendiger GKV-Leistungen (u. a. Lymphozytendepletion); die Anwendung muss zudem in einem qualifizierten Behandlungszentrum unter Beachtung der Maßnahmen zur Qualitätssicherung von CAR-T-Zellen erfolgen.

Zusammenfassung

Der Beschluss des G-BA vom 3. November 2022 betrifft die erneute Nutzenbewertung des CAR-T-Zell-Arzneimittels Axicabtagen-Ciloleucel (Yescarta, Orphan Drug) zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) bzw. primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien; Anlass war das Fristablaufen der Befristung des Beschlusses vom Mai 2019 mit der Auflage, die 60-Monats-Daten der pivotalen Studie ZUMA-1 einzureichen. Für beide Patientengruppen wird erneut lediglich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die Datengrundlage – eine einarmige Studie sowie ein historischer indirekter Vergleich mit der SCHOLAR-1-Studie mit erheblichen Unsicherheiten bei der Adjustierung – eine Quantifizierung nicht zulässt; die EBMT-Registerstudie und der systematische Literaturreview wurden wegen methodischer Mängel nicht berücksichtigt. Die Patientenzahlen für DLBCL werden weiterhin dem Tisagenlecleucel-Beschluss von 2020 entnommen, für PMBCL beträgt die Zielpopulation etwa 5–9 Personen. Die Therapiekosten belaufen sich auf 282.000 € pro einmaliger Infusion (Klinik-Einkaufspreis) zuzüglich Kosten der Lymphozyten-Depletions-Chemotherapie; die Anwendung bleibt auf qualifizierte Behandlungszentren nach der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie beschränkt.