Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens – Valoctocogen roxaparvovec (Schwere Hämophilie A) – Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses vom 8. November 2022 ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V – um den Wirkstoff Valoctocogen roxaparvovec zur Behandlung der schweren Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5). Für diesen Wirkstoff wird die Versorgungsbefugnis nach § 35a Absatz 3b Satz 2 SGB V auf solche Leistungserbringer beschränkt, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken; diese Mitwirkung gilt als gewährleistet, wenn die ordnungsgemäße, schriftlich nachgewiesene Teilnahme an einem Indikationsregister auf Basis des bestätigten Studienprotokolls des pharmazeutischen Unternehmers erfolgt. Erfasst sind vertragsärztlich tätige Ärztinnen und Ärzte, medizinische Versorgungszentren, Einrichtungen nach § 95 SGB V sowie zugelassene Krankenhäuser nach § 108 SGB V. Der Beschluss tritt mit Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 10. November 2022 in Kraft; die Beschränkung der Versorgungsbefugnis entfaltet ihre Wirkung jedoch erst mit dem Beginn der anwendungsbegleitenden Datenerhebung, der in einem gesonderten Beschluss festgelegt wird.

Zusammenfassung

Der G-BA hat am 8. November 2022 ein Stellungnahmeverfahren zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie eingeleitet, mit dem die Versorgungsbefugnis für den Wirkstoff Valoctocogen roxaparvovec (Gentherapie bei schwerer Hämophilie A) auf solche Leistungserbringer beschränkt werden soll, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach § 35a Absatz 3b SGB V mitwirken. Ziel ist es, angesichts der Seltenen Erkrankung und der geringen Zahl behandelbarer Patienten eine möglichst vollständige und valide Datenerfassung sicherzustellen sowie Evidenzlücken für die Nutzenbewertung zu schließen, da laufende bzw. geplante Studien hierzu nicht geeignet sind. Betroffen sind vertragsärztlich tätige Ärztinnen und Ärzte, medizinische Versorgungszentren sowie zugelassene Krankenhäuser, die das Arzneimittel verordnen möchten; durch die Mitwirkung an der Datenerhebung wird die Teilnahme nachgewiesen. Für die Stellungnahmen der angeschriebenen Verbände und Organisationen ist eine Frist von vier Wochen vorgesehen; neue Bürokratiekosten entstehen nicht.