Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Tisagenlecleucel (Neues Anwendungsgebiet: Follikuläres Lymphom, vorbehandelte Patienten)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Ergänzung der Anlage XII hinsichtlich der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Tisagenlecleucel für ein neues Anwendungsgebiet. Betroffen ist die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie.

Da Tisagenlecleucel als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Der G-BA stellte für dieses Anwendungsgebiet einen Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (basierend auf der einarmigen Studie ELARA) eine abschließende Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten für die einmalige Gabe belaufen sich auf 265.000,00 € zuzüglich der Kosten für die Lymphozytendepletion; die Geltungsdauer des Beschlusses ist bis zum 1. September 2028 befristet.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 1. Dezember 2022:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen der CAR-T-Zell-Therapie Tisagenlecleucel (Kymriah) für ein neues Anwendungsgebiet bewertet. Da der Wirkstoff als Arzneimittel gegen seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt ein medizinischer Zusatznutzen gesetzlich bereits als belegt, sodass lediglich dessen Ausmaß bestimmt werden musste.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (FL), die bereits zwei oder mehr systemische Therapielinien erhalten haben.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Der Zusatznutzen wurde als „nicht quantifizierbar“ eingestuft, da die vorgelegte einarmige Studienlage (ELARA-Studie) und mangelhafte indirekte Vergleiche keine sichere statistische Bewertung zuließen. Der Beschluss ist bis zum 1. September 2028 befristet, da bis dahin Ergebnisse einer randomisierten Phase-3-Studie erwartet werden, die eine fundiertere Bewertung ermöglichen sollen.