Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pembrolizumab (Neues Anwendungsgebiet: Dünndarmkarzinom mit MSI-H oder dMMR, vorbehandelt)

Dieser Beschluss ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Aufnahme einer Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V für den Wirkstoff Pembrolizumab in einem neuen Anwendungsgebiet. Betroffen ist die Behandlung von Erwachsenen mit nicht resezierbarem oder metastasierendem Dünndarmkarzinom (MSI-H oder dMMR), bei denen die Erkrankung während oder nach mindestens einer vorherigen Therapie fortgeschritten ist. Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Therapie nach ärztlicher Maßgabe) nicht belegt ist, da keine geeigneten Daten vorlagen; die Jahrestherapiekosten pro Patient belaufen sich auf ca. 93.522,22 €.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 19. Januar 2023:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA bewertete den Zusatznutzen von Pembrolizumab (Keytruda) als Monotherapie für ein neues Anwendungsgebiet, konnte jedoch mangels geeigneter Studiendaten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie keinen Zusatznutzen belegen („nicht belegt“).

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Erwachsene mit nicht-resezierbarem oder metastasierendem Dünndarmkarzinom, das eine hochfrequente Mikrosatelliten-Instabilität (MSI-H) oder eine Mismatch-Reparatur-Defizienz (dMMR) aufweist und bereits nach mindestens einer vorherigen Therapie fortgeschritten ist.

Wichtige Änderungen Obwohl Pembrolizumab für diese Indikation zugelassen wurde, erfolgt die Aufnahme in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) ohne anerkannten Zusatznutzen, da die eingereichte einarmige Studie (KEYNOTE-158) keinen adäquaten Vergleich zur „Therapie nach ärztlicher Maßgabe“ erlaubte. Für die qualitätsgesicherte Anwendung ist vorab zwingend ein validierter MSI-H/dMMR-Test durchzuführen.