Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pembrolizumab (Neues Anwendungsgebiet: biliäres Karzinom mit MSI-H oder dMMR, vorbehandelt)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Ergänzung der Anlage XII um eine Nutzenbewertung für den Wirkstoff Pembrolizumab in einem neuen Anwendungsgebiet. Konkret betrifft dies die Behandlung von Erwachsenen mit nicht resezierbarem oder metastasierendem biliären Karzinom (Gallengangskrebs) mit MSI-H oder dMMR nach mindestens einer vorherigen Therapie.

Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Therapie nach ärztlicher Maßgabe) mangels geeigneter Daten nicht belegt ist. Die Jahrestherapiekosten für Pembrolizumab belaufen sich auf rund 93.522 Euro pro Patient, wobei die Zielgruppe auf etwa 20 bis 150 Patientinnen und Patienten geschätzt wird.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 19. Januar 2023:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA bewertete den Zusatznutzen des Wirkstoffs Pembrolizumab (Keytruda) in einem neuen Anwendungsgebiet, stellte jedoch fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Grund hierfür war die unzureichende Datenlage der vorgelegten einarmigen Studie (KEYNOTE 158), die keinen methodisch angemessenen Vergleich mit dem Therapiestandard ermöglichte.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Erwachsene mit nicht resezierbarem oder metastasierendem biliärem Karzinom (Gallengangskrebs), deren Tumoren eine hohe Mikrosatelliten-Instabilität (MSI-H) oder eine Mismatch-Reparatur-Defizienz (dMMR) aufweisen und bei denen die Erkrankung trotz mindestens einer Vorbehandlung fortgeschritten ist.

Wichtige Änderungen Die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) wird um dieses Anwendungsgebiet ergänzt, wobei als zweckmäßige Vergleichstherapie eine „Therapie nach ärztlicher Maßgabe“ (z. B. Best-Supportive-Care) festgelegt wurde. Da kein Zusatznutzen nachgewiesen wurde, dient der Beschluss primär der formalen Einordnung und der Festlegung von Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung sowie der Darstellung der Therapiekosten.