Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pembrolizumab (Neues Anwendungsgebiet: Melanom, ≥ 12 bis < 18 Jahre)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Aufnahme von Angaben zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Pembrolizumab in Anlage XII. Betroffen ist das neue Anwendungsgebiet der Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierenden) Melanoms bei Kindern und Jugendlichen ab 12 Jahren.

Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Therapie nach ärztlicher Maßgabe) nicht belegt ist, da keine verwertbaren Daten für diese Patientengruppe vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für Pembrolizumab werden auf ca. 46.761 € bis 93.522 € pro Patient beziffert.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 19. Januar 2023:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA bewertete den Zusatznutzen des Wirkstoffs Pembrolizumab (Keytruda) für ein neues Anwendungsgebiet, stellte jedoch fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Grund hierfür war das Fehlen geeigneter Studiendaten (nur eine einarmige Studie mit fünf relevanten Patienten), die einen statistischen Vergleich oder einen Evidenztransfer von Erwachsenendaten ermöglicht hätten.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kinder und Jugendliche ab 12 Jahren, die an einem fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierenden) Melanom erkrankt sind. Die Zielpopulation in Deutschland ist mit schätzungsweise ein bis vier Patienten pro Jahr sehr klein.

Wichtige Änderungen Die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) wird um dieses Anwendungsgebiet ergänzt, wobei als zweckmäßige Vergleichstherapie eine „Therapie nach ärztlicher Maßgabe“ (z. B. Nivolumab oder BRAF-/MEK-Inhibitoren) festgelegt wurde. Trotz der Zulassungserweiterung bleibt die Einstufung des Zusatznutzens mangels Daten auf dem Status „nicht belegt“, was Auswirkungen auf die späteren Preisverhandlungen haben kann.