Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL), indem er die Anlage XII (Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V) um den Wirkstoff Eladocagene Exuparvovec ergänzt.

Das Arzneimittel ist für die Behandlung von Patienten ab 18 Monaten mit einem schweren Phänotyp des Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangels indiziert. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine genauere Quantifizierung nicht zulässt. Die einmaligen Therapiekosten belaufen sich auf ca. 3,165 Millionen Euro zuzüglich der Kosten für die intraputaminale Infusion, wobei der Beschluss bis zum 15. Februar 2028 befristet ist.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Eladocagene Exuparvovec (Upstaza):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen der Gentherapie Eladocagene Exuparvovec bewertet, die als Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene Leiden) zugelassen ist. Ziel war die Quantifizierung des therapeutischen Nutzens gegenüber dem natürlichen Krankheitsverlauf auf Basis der vorliegenden Studiendaten.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Patienten ab einem Alter von 18 Monaten mit einer klinisch, molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangels mit schwerem Phänotyp.

Wichtige Änderungen und Ergebnisse Der G-BA stellt einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (einarmige Studien ohne direkten Vergleich) eine genauere Einstufung nicht zulässt, obwohl deutliche Verbesserungen bei motorischen Meilensteinen (z. B. Kopfkontrolle, Sitzen) beobachtet wurden. Aufgrund der begrenzten Datenlage zur Langzeitwirksamkeit und Lebensqualität ist der Beschluss bis zum 15. Februar 2028 befristet, verbunden mit der Auflage an den Hersteller, weitere Daten aus Registern und Langzeitstudien einzureichen.