Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Valoctocogen Roxaparvovec (schwere Hämophilie A) – Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Dieser Beschluss ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Zusammenhang mit der Nutzenbewertung des Wirkstoffs Valoctocogen Roxaparvovec zur Behandlung von schwerer Hämophilie A.

Konkret wird die Versorgungsbefugnis für diesen Wirkstoff gemäß § 35a Abs. 3b Satz 2 SGB V auf solche Leistungserbringer beschränkt, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Als Leistungserbringer gelten hierbei zur vertragsärztlichen Versorgung zugelassene Ärzte, medizinische Versorgungszentren sowie zugelassene Krankenhäuser, sofern sie die Teilnahme an der Datenerhebung auf Basis des bestätigten Studienprotokolls schriftlich nachweisen. Diese Beschränkung tritt erst mit dem offiziellen Beginn der Datenerhebung in Kraft, welcher in einem gesonderten Beschluss festgelegt wird.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des Beschlusses:

Der G-BA beschränkt die Versorgungsbefugnis für den Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A auf jene Leistungserbringer, die aktiv an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Ziel dieser Maßnahme ist es, trotz geringer Patientenzahlen valide Vergleichsdaten zu generieren, um bestehende Evidenzlücken für die Nutzenbewertung der Gentherapie zu schließen. Damit dürfen künftig nur noch Ärzte und Einrichtungen das Arzneimittel zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung verordnen, die ihre Teilnahme an der Datenerhebung schriftlich nachweisen.