Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Valoctocogen Roxaparvovec (schwere Hämophilie A) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in Anlage XII um den Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec (Handelsname Roctavian) zur Behandlung von schwerer Hämophilie A bei Erwachsenen. Der G-BA fordert hierbei eine anwendungsbegleitende Datenerhebung und entsprechende Auswertungen nach § 35a Abs. 3b Satz 1 SGB V, da die vorliegenden Daten für eine abschließende Nutzenbewertung noch nicht ausreichen.

Das Kernergebnis und die Modalitäten des Beschlusses umfassen:

• Ziel der Datenerhebung: Es soll ein nicht-randomisierter, prospektiver Vergleich (vorzugsweise als Registerstudie unter Nutzung des Deutschen Hämophilieregisters) zwischen Valoctocogen Roxaparvovec und einer Therapie nach ärztlicher Maßgabe (Faktor-VIII-Präparate oder Emicizumab) durchgeführt werden.
• Endpunkte: Erfasst werden müssen Daten zur Mortalität, Morbidität (insbesondere Blutungsraten und Gelenkfunktion), gesundheitsbezogenen Lebensqualität sowie Nebenwirkungen über einen Beobachtungszeitraum von mindestens drei Jahren.
• Fristen und Auswertungen: Der pharmazeutische Unternehmer ist verpflichtet, bis zum 2. Juli 2023 ein Studienprotokoll vorzulegen, in regelmäßigen Abständen (18, 36 und 54 Monate nach Beginn) Zwischenanalysen einzureichen und die finalen Auswertungen für eine erneute Nutzenbewertung spätestens bis zum 1. Februar 2029 vorzulegen.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA fordert für die Gentherapie Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD), um bestehende Evidenzlücken zum langfristigen Zusatznutzen und zur Nachhaltigkeit des Therapieerfolgs im Vergleich zu bestehenden Alternativen zu schließen. Da die Zulassung bedingt erfolgte und es sich um ein Orphan Drug handelt, sollen durch die Nutzung von Registern (primär das Deutsche Hämophilie-Register) vergleichende Daten generiert werden.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen Die Forderung betrifft erwachsene Patienten mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper in der Vorgeschichte. Als Vergleichstherapien werden rekombinante oder aus Plasma gewonnene Faktor-VIII-Präparate sowie Emicizumab festgelegt.

Wichtige Änderungen Der pharmazeutische Unternehmer wird verpflichtet, bis zum 2. Juli 2023 ein Studienprotokoll vorzulegen, regelmäßige Zwischenanalysen (alle 18 Monate) durchzuführen und die finalen Auswertungen für eine erneute Nutzenbewertung bis spätestens 1. Februar 2029 einzureichen. Dabei müssen insbesondere patientenrelevante Endpunkte wie Blutungsraten, Gelenkfunktion, Lebensqualität und langfristige Sicherheit (z. B. Lebertoxizität) erfasst werden.