Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: vorläufige Aussetzung von Verfahren der Nutzenbewertung von Arzneimittel „Orphan Drugs über 30 Millionen Euro“

Dieser Beschluss bewirkt eine zeitlich befristete Aussetzung der Dossier-Übermittlungspflicht für bestimmte Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drugs), die die Umsatzschwelle von 30 Millionen Euro überschritten haben. Ziel ist die Entzerrung der Verfahren zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V, für die nun gestaffelte Fristen zur Einreichung der Nachweise gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgelegt wurden. Betroffen sind insgesamt neun Wirkstoffe (u. a. Axicabtagen-Ciloleucel, Eftrenonacog alfa und Migalastat), für die individuelle Abgabetermine zwischen Juli 2023 und Januar 2024 bestimmt wurden.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA setzt die Nutzenbewertungsverfahren für neun spezifische Orphan Drugs zeitlich befristet aus, um Belastungsspitzen in den Gremien zu vermeiden, die durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz entstanden sind. Ziel ist eine gestaffelte und priorisierte Einreichung vollständiger Dossiers, nachdem diese Arzneimittel die gesetzliche Umsatzschwelle von 30 Millionen Euro überschritten haben und somit ihr Privileg der eingeschränkten Nachweispflicht verlieren.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen Betroffen sind Patienten, die mit den Wirkstoffen Axicabtagen-Ciloleucel, Eftrenonacog alfa, Migalastat, Luspatercept, Midostaurin, Patisiran, Letermovir, Polatuzumab vedotin oder Vosoritid behandelt werden. Die pharmazeutischen Unternehmer dieser Wirkstoffe müssen nun den medizinischen Zusatznutzen im Vergleich zu einer zweckmäßigen Vergleichstherapie vollumfänglich nachweisen.

Wichtige Änderungen Durch die Überschreitung der Umsatzgrenze entfällt die Fiktion des Zusatznutzens („Orphan-Drug-Privileg“); die Hersteller müssen nun zwischen Juli 2023 und Januar 2024 (je nach Wirkstoff gestaffelt) vollständige Dossiers zur regulären Nutzenbewertung vorlegen. Erfolgt die Einreichung nicht fristgerecht, kann der G-BA feststellen, dass ein Zusatznutzen als nicht belegt gilt.