Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Burosumab (Neues Anwendungsgebiet: FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, ≥ 1 Jahr)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Ergänzung der Anlage XII um eine Nutzenbewertung des Wirkstoffs Burosumab für ein neues Anwendungsgebiet (FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie).

Für Kinder ab 1 Jahr, Jugendliche und Erwachsene, deren Tumoren nicht kurativ operabel oder lokalisierbar sind, ist ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Phosphatsubstitution kombiniert mit aktivem Vitamin D) nicht belegt, da keine geeigneten Daten vorgelegt wurden. Die Jahrestherapiekosten für Burosumab liegen pro Patient deutlich über denen der Vergleichstherapie und können je nach Dosierung bis zu ca. 1 Million Euro erreichen. Die Behandlung muss durch in der Therapie von Knochenstoffwechselerkrankungen erfahrene Ärzte eingeleitet und überwacht werden.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. Februar 2023:

Hauptinhalt und Ziel Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Burosumab (Crysvita) für ein neues Anwendungsgebiet bewertet. Ziel war es festzustellen, ob das Arzneimittel gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen klinischen Mehrwert bietet.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Kinder und Jugendliche (ab 1 Jahr) sowie Erwachsene mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie (TIO). Dies gilt speziell für Fälle, in denen die verursachenden Tumoren nicht lokalisiert oder operativ entfernt werden können.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Ein Zusatznutzen gilt als nicht belegt, da der pharmazeutische Unternehmer keine geeigneten Studiendaten vorlegte, die Burosumab direkt mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Phosphatsubstitution kombiniert mit aktivem Vitamin D) vergleichen. Trotz des fehlenden formellen Belegs für einen Zusatznutzen wird Burosumab als relevante Therapieoption für Einzelfälle eingestuft, wobei die Einleitung der Behandlung durch spezialisierte Fachärzte erfolgen muss.