Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Efgartigimod alfa (Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Ergänzung einer Anlage im Rahmen der Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a SGB V.

Konkret wird die Anlage XII um den Wirkstoff Efgartigimod alfa zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG), die Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind, erweitert. Da Efgartigimod alfa als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen zwischen ca. 68.750 € und 508.750 €, abhängig vom individuellen Bedarf zusätzlich zur Standardtherapie.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Efgartigimod alfa:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Efgartigimod alfa (Handelsname Vyvgart) zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bewertet. Da es sich um ein Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit (Orphan Drug) handelt, gilt ein medizinischer Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA musste lediglich dessen Ausmaß quantifizieren.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen Die Bewertung betrifft erwachsene Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis, die positiv auf Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper getestet wurden. Der Wirkstoff wird zusätzlich zur bestehenden Standardtherapie (z. B. Steroide oder Immunsuppressiva) eingesetzt.

Wichtige Änderungen Der G-BA stellte einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest. Ausschlaggebend waren signifikante Vorteile bei der krankheitsspezifischen Symptomatik (Morbidität), dem allgemeinen Gesundheitszustand und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, wenngleich aufgrund des kurzen Beobachtungszeitraums der Studien eine gewisse Unsicherheit hinsichtlich der langfristigen Nachhaltigkeit der Effekte verbleibt.