Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Valoctocogen Roxaparvovec (schwere Hämophilie A)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung bzw. Ergänzung der Anlage XII im Hinblick auf die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Valoctocogen Roxaparvovec gemäß § 35a SGB V.

Gegenstand des Beschlusses ist die Gentherapie Valoctocogen Roxaparvovec (Handelsname Roctavian) zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren und ohne AAV5-Antikörper. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung zum Zeitpunkt des Beschlusses nicht zuließ. Die einmaligen Therapiekosten belaufen sich auf ca. 2,14 Millionen Euro pro Patient, wobei die Behandlung durch in der Hämophilie-Therapie erfahrene Ärzte erfolgen muss und besonderen Anforderungen an die Qualitätssicherung sowie Risikominimierung (insbesondere hinsichtlich Lebertoxizität) unterliegt.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. März 2023:

Der G-BA hat den Zusatznutzen der Gentherapie Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (ohne Faktor-VIII-Inhibitoren oder AAV5-Antikörper) als nicht quantifizierbar eingestuft. Da das Arzneimittel als Orphan Drug zugelassen ist, gilt ein Zusatznutzen zwar dem Grunde nach als belegt, konnte jedoch aufgrund erheblicher methodischer Mängel in den vorgelegten Daten (einarmige Studie, unzureichender Vorher-Nachher-Vergleich) nicht genauer bewertet werden. Die Entscheidung sieht zudem vor, dass die Einleitung und Überwachung dieser einmaligen Infusionstherapie nur durch erfahrene Fachärzte unter Einhaltung spezifischer Qualitätssicherungsmaßnahmen erfolgen darf.