Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Melphalanflufenamid (Multiples Myelom (nach mind. 3 Vortherapien, Kombination mit Dexamethason))

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in Anlage XII um den Wirkstoff Melphalanflufenamid zur Behandlung des multiplen Myeloms bei erwachsenen Patienten nach mindestens drei Vortherapien.

Für die betroffene Patientengruppe, deren Erkrankung gegenüber bestimmten Vortherapien refraktär ist, gilt ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie als nicht belegt, da keine geeigneten Daten für die Bewertung vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für die Kombination aus Melphalanflufenamid und Dexamethason belaufen sich auf rund 158.317 Euro pro Patient. Es wurden keine Wirkstoffe identifiziert, die im Rahmen dieses Anwendungsgebiets für den Kombinationsabschlag nach § 130e SGB V relevant sind.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Melphalanflufenamid (Pepaxti):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Melphalanflufenamid (in Kombination mit Dexamethason) bewertet und festgestellt, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Da die eingereichten Studiendaten (OCEAN und HORIZON) aufgrund zu geringer Patientenzahlen oder fehlender Vergleichsarme nicht geeignet waren, konnte kein Vorteil gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nachgewiesen werden.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Erwachsene mit multiplem Myelom, die mindestens drei Vortherapien erhalten haben und gegen gängige Wirkstoffklassen (Proteasom-Inhibitoren, Immunmodulatoren, CD38-Antikörper) refraktär sind. Bei Patienten nach einer Stammzelltransplantation muss zudem ein Zeitraum von mindestens drei Jahren bis zum Fortschreiten der Erkrankung vergangen sein.

Wichtige Änderungen Der Wirkstoff wird in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) aufgenommen, jedoch ohne anerkannten Zusatznutzen, was Auswirkungen auf die Preisverhandlungen hat. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine patientenindividuelle Therapie festgelegt, die nun explizit um die Kombination Daratumumab, Pomalidomid und Dexamethason ergänzt wurde.