Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Brexucabtagen-Autoleucel (Neues Anwendungsgebiet: rezidivierte oder refraktäre B-Zell-Vorläufer akute lymphatische Leukämie, ab 26 Jahren)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung bzw. Ergänzung der Anlage XII im Rahmen der Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V. Gegenstand ist der Wirkstoff Brexucabtagen-Autoleucel (Tecartus) zur Behandlung von Erwachsenen ab 26 Jahren mit rezidivierter oder refraktärer B-Zell-Vorläufer akuter lymphatischer Leukämie (ALL).

Da Brexucabtagen-Autoleucel als Arzneimittel gegen ein seltenes Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Der G-BA stellte für die genannte Patientengruppe einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (basierend auf der einarmigen Studie ZUMA-3) eine abschließende Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten für das Arzneimittel belaufen sich auf 282.000,00 € pro Patient, wobei die Anwendung an spezifische qualitätssichernde Maßnahmen gemäß der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie gebunden ist.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 16. März 2023:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen der CAR-T-Zell-Therapie Brexucabtagen-Autoleucel (Tecartus) für ein neues Anwendungsgebiet bewertet. Da das Arzneimittel als Orphan Drug (für seltene Leiden) zugelassen ist, gilt ein Zusatznutzen gesetzlich bereits als belegt; der G-BA musste lediglich dessen Ausmaß bestimmen.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Erwachsene ab einem Alter von 26 Jahren, die an einer rezidivierten oder refraktären B-Zell-Vorläufer akuten lymphatischen Leukämie (ALL) leiden.

Wichtige Änderungen und Bewertung Der G-BA stuft den Zusatznutzen als nicht quantifizierbar ein (Aussagekraft: Anhaltspunkt), da die wissenschaftliche Datengrundlage – basierend auf der einarmigen Studie ZUMA-3 ohne geeigneten Vergleich – keine statistische Mengenbestimmung zulässt. Die Behandlung muss unter besonderen qualitätssichernden Maßnahmen (ATMP-Richtlinie) in spezialisierten Zentren erfolgen, wobei die Therapiekosten pro Einmalgabe bei ca. 282.000 € liegen.