Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Olipudase alfa (Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B)

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um eine neue Anlage zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Olipudase alfa gemäß § 35a SGB V. Betroffen ist die Anlage XII, in die der Wirkstoff zur Behandlung des Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen aufgenommen wird.

Für beide Patientengruppen (Erwachsene sowie Kinder und Jugendliche) wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da Olipudase alfa als Orphan Drug zugelassen ist und die wissenschaftliche Datengrundlage eine genauere Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen zwischen ca. 194.814 € und 1.168.886 €, wobei die Zielpopulation in Deutschland auf etwa 70 bis 80 Patienten geschätzt wird.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Olipudase alfa (Xenpozyme):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Olipudase alfa (Xenpozyme) bewertet, der als Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene Leiden) zur Enzymersatztherapie bei ASMD (Mangel an saurer Sphingomyelinase) zugelassen wurde. Ziel des Beschlusses ist die formale Festlegung des Zusatznutzens als Grundlage für die Erstattungsbetragsverhandlungen in der gesetzlichen Krankenversicherung.

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung umfasst Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit Manifestationen von ASMD Typ A/B oder Typ B außerhalb des zentralen Nervensystems.

Wichtige Änderungen und Ergebnisse Für beide Patientengruppen (Erwachsene sowie Kinder/Jugendliche) wurde ein „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ festgestellt. Zwar zeigten die Studien klinisch relevante Verbesserungen (insbesondere eine signifikante Reduktion des Milzvolumens und bei Kindern eine Annäherung an das normale Körperwachstum), jedoch erlaubte die wissenschaftliche Datengrundlage – unter anderem aufgrund geringer Patientenzahlen und fehlender Kontrollgruppen in der pädiatrischen Studie – keine präzise Quantifizierung des Ausmaßes.