Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lonafarnib (Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom oder progeroide Laminopathie, ab 12 Monaten)

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in Anlage XII um den Wirkstoff Lonafarnib zur Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 12 Monaten mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom oder bestimmten progeroiden Laminopathien. Da Lonafarnib als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen zwischen ca. 783.795 € und 1.880.567 €, wobei die Behandlung durch in der Therapie von Progerie-Syndromen erfahrene Ärzte erfolgen muss.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Lonafarnib (Zokinvy):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Lonafarnib bewertet, der als Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene Leiden) zugelassen wurde. Ziel des Beschlusses ist die Integration der Nutzenbewertung in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) als Basis für die Erstattungsbetragsverhandlungen.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Monaten mit genetisch bestätigter Diagnose des extrem seltenen Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms (HGPS) oder bestimmter progeroider Laminopathien, die durch vorzeitige Alterung gekennzeichnet sind.

Wichtige Änderungen und Bewertung Obwohl der Zusatznutzen durch den Orphan-Drug-Status gesetzlich als belegt gilt, stufte der G-BA das Ausmaß als „nicht quantifizierbar“ ein (Aussagekraft: Anhaltspunkt). Grund hierfür ist die schwache wissenschaftliche Datengrundlage aus einarmigen Studien ohne direkten Vergleich, die keine sicheren Rückschlüsse auf die Mortalität, Morbidität oder Lebensqualität zulässt. Die Behandlung muss durch spezialisierte Ärzte eingeleitet und überwacht werden.