Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Änderung des Beschlusses vom 2. Februar 2023 zur vorläufigen Aussetzung von Verfahren der Nutzenbewertung von Arzneimittel „Orphan Drugs über 30 Millionen Euro“
Zusammenfassung
Dieser Beschluss ändert die vorläufige Aussetzung von Verfahren der Nutzenbewertung für Arzneimittel gegen seltene Leiden (Orphan Drugs), deren Umsatz die 30-Millionen-Euro-Grenze überschritten hat, im Rahmen der Arzneimittel-Richtlinie. Konkret wird für das Arzneimittel Reblozyl (Wirkstoff Luspatercept) die Frist für die verpflichtende Übermittlung des Dossiers zur Nutzenbewertung vom 16. Oktober 2023 auf den 15. Mai 2023 vorgezogen. Damit wird das reguläre Bewertungsverfahren für diesen Wirkstoff früher als ursprünglich geplant wieder aufgenommen.
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Zusammenfassung der Tragenden Gründe
Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses:
Hauptinhalt und Ziel Der Beschluss regelt die Anpassung der Aussetzungsfristen für die Nutzenbewertung von Orphan Drugs, deren jährlicher GKV-Umsatz die 30-Millionen-Euro-Schwelle überschritten hat. Ziel ist es, durch eine zeitliche Synchronisierung von Dossiereinreichungen bei neuen Anwendungsgebieten die Effizienz der Bewertungsverfahren sowohl für die pharmazeutischen Unternehmer als auch für den G-BA zu steigern.
Betroffene Patientengruppen oder Leistungen Im Fokus steht der Wirkstoff Luspatercept (Reblozyl) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie infolge von myelodysplastischen Syndromen (MDS) oder Beta-Thalassämie. Ebenfalls genannt werden weitere Wirkstoffe wie Axicabtagen-Ciloleucel oder Migalastat, für die aufgrund der Umsatzüberschreitung bereits Aussetzungen zur Vermeidung von Belastungsspitzen beschlossen wurden.
Wichtige Änderungen Die spezifische Aussetzungsfrist für Luspatercept wurde verkürzt, sodass die Pflicht zur Einreichung des Nutzendossiers nun auf den 15. Mai 2023 vorgezogen wurde. Dies ermöglicht eine fachlich eng verzahnte Bewertung der bestehenden Indikationen zusammen mit einem neu zugelassenen Anwendungsgebiet (nicht-transfusionsabhängige Beta-Thalassämie).
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