Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in Anlage XII um eine Forderung zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung und zu entsprechenden Auswertungen gemäß § 35a Abs. 3b SGB V für den Wirkstoff Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix). Das Ziel ist die Generierung von Evidenz für eine spätere Nutzenbewertung zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B, insbesondere im Hinblick auf die langfristige Wirksamkeit (Faktor-IX-Aktivität) und Sicherheit der Gentherapie im Vergleich zu einer Prophylaxe mit Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten.

Der pharmazeutische Unternehmer wird verpflichtet, eine prospektive, nicht-randomisierte vergleichende Studie (vorzugsweise unter Nutzung des Deutschen Hämophilieregisters) über eine Beobachtungsdauer von mindestens drei Jahren durchzuführen. Der Beschluss legt detaillierte Anforderungen an das Studiendesign, die zu erfassenden Endpunkte (z. B. jährliche Blutungsrate, Lebensqualität), die Fallzahlplanung sowie Fristen für die Vorlage des Studienprotokolls (bis 12. Oktober 2023), regelmäßige Statusberichte, drei Zwischenanalysen und die finale Datenauswertung (spätestens bis 2. November 2029) fest.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA fordert für die Gentherapie Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix) eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD), um bestehende Evidenzlücken zum langfristigen Zusatznutzen und zur vergleichenden Wirksamkeit zu schließen. Ziel ist es, eine belastbare Datenbasis für eine erneute Nutzenbewertung zu schaffen, da die bisherigen Zulassungsstudien keinen direkten Vergleich zu bestehenden Therapien boten.

Betroffene Patientengruppen Die Forderung betrifft erwachsene Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel), die keine Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte aufweisen.

Wichtige Änderungen und Vorgaben Der pharmazeutische Unternehmer wird verpflichtet, vergleichende Daten (vorzugsweise über das Deutsche Hämophilie-Register) zu Mortalität, Morbidität (insb. Blutungsraten) und Lebensqualität gegenüber einer Faktor-IX-Standardtherapie zu erheben. Hierfür wurde eine Beobachtungsdauer von mindestens drei Jahren nach Rekrutierungsende und eine finale Vorlage der Auswertungen bis zum 2. November 2029 festgelegt.