Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b SGB V – Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit)

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat die Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel beschlossen. Ziel ist die Generierung von Evidenz zur Behandlung der Sichelzellkrankheit bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren, für die kein geeigneter Stammzellspender zur Verfügung steht. Hierzu wurde der Unterausschuss Arzneimittel mit der Durchführung des Verfahrens und das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Erstellung eines entsprechenden Konzepts beauftragt.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des Beschlusses:

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Verfahren eingeleitet, um vom pharmazeutischen Unternehmer eine anwendungsbegleitende Datenerhebung für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel zur Behandlung der Sichelzellkrankheit zu fordern. Ziel ist es, die mangelhafte Evidenzlage aus bisher nur einarmigen Studien durch zusätzliche Daten aus der Versorgung zu verbessern, um eine fundierte Nutzenbewertung zu ermöglichen. Die Anforderung betrifft Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen (bestimmte Genotypen), für die kein passender verwandter Stammzellspender verfügbar ist. Das IQWiG wurde beauftragt, innerhalb von sechs Monaten ein entsprechendes Konzept für diese Datenerhebung zu erstellen.