Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Maralixibat (Alagille-Syndrom, ≥ 2 Monate)

Dieser Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) um den Wirkstoff Maralixibat (Handelsname Livmarli) durch die Neufassung der entsprechenden Anlage XII.

Gegenstand des Beschlusses ist die Nutzenbewertung von Maralixibat zur Behandlung des cholestatischen Pruritus (Juckreiz) bei Patienten mit Alagille-Syndrom ab einem Alter von zwei Monaten. Da Maralixibat als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine genauere Quantifizierung nicht zulässt. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen gewichtsabhängig zwischen ca. 148.902 € und 1.489.023 €.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Maralixibat (Livmarli®):

Der G-BA bescheinigt dem Wirkstoff Maralixibat zur Behandlung von cholestatischem Pruritus (Juckreiz) bei Patienten mit Alagille-Syndrom ab einem Alter von 2 Monaten einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Da es sich um ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) handelt, gilt der Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt, konnte jedoch aufgrund der limitierten wissenschaftlichen Datengrundlage und der kurzen Studiendauer nicht genauer bemessen werden. Wichtigste Änderung ist die Aufnahme des Wirkstoffs in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII), wobei insbesondere die klinisch bedeutsame Linderung des schweren Juckreizes hervorgehoben wird.