Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b SGB V – Exagamglogen Autotemcel (Beta-Thalassämie)

Dieser Beschluss leitet ein Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen gemäß § 35a Abs. 3b SGB V für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel ein. Ziel ist die Generierung von Daten zur Behandlung von Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, für die kein geeigneter Stammzellenspender zur Verfügung steht. Hierzu wird der Unterausschuss Arzneimittel mit der Durchführung des Verfahrens und das IQWiG mit der Erstellung eines entsprechenden Konzepts beauftragt.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des Beschlusses:

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Verfahren eingeleitet, um vom pharmazeutischen Unternehmer eine anwendungsbegleitende Datenerhebung für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel (Handelsname: Casgevy) zu fordern. Ziel ist es, die mangelhafte Evidenzlage durch einarmige Zulassungsstudien zu verbessern und eine fundierte Nutzenbewertung gegenüber Therapiealternativen zu ermöglichen. Betroffen sind Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, für die kein verwandter, HLA-identischer Stammzellspender verfügbar ist. Im nächsten Schritt wurde das IQWiG beauftragt, innerhalb von sechs Monaten ein entsprechendes Konzept für die Datenerhebung zu erstellen.